行业动态 - 美国FDA生物制品评价与研究中心(CBER)细胞与基因治疗部门正副主管妮可·韦尔东和蕾切尔·安纳托被行政停职 这是继年初前主任彼得·马克斯博士离职后的人事变动 [1] - 人事变动发生在新任CBER主任维奈·普拉萨德博士接管部门数周后 普拉萨德此前接替三月份离职的马克斯博士 [1] - 美国卫生与公众服务部表示 韦尔东与安纳托的监管理念与普拉萨德存在分歧 强调管理者必须认同运用科学黄金标准加速推进罕见病疗法的目标 [1] 公司股价表现 - 基因编辑公司股价整体持稳后随大盘下跌 头部企业Editas Medicine(EDITUS)、Intellia Therapeutics(NTLAUS)、Beam Therapeutics(BEAMUS)和CRISPR Therapeutics(CRSPUS)股价曾一度上涨 [2] - Capricor Therapeutics(CAPRUS)股价跌超10% 该公司正在推进细胞疗法deramiocel的优先审评 被停职的韦尔东正是负责监督该药上市申请的关键官员 [2] 监管背景 - 基因治疗开发商股价曾在五月遭遇抛售 当时FDA局长任命普拉萨德执掌CBER [1] - 普拉萨德以尖锐批评FDA过往监管工作著称 包括对萨雷普塔治疗(SRPTUS)与罗氏开发的杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys的争议性批准 [1] - 普拉萨德近期还兼任了FDA首席医疗官和首席科学官 [1]