公司动态 - Sarepta Therapeutics提供了关于Elevidys（目前唯一获批用于杜氏肌营养不良患者的基因疗法）的安全更新 公司正在采取措施加强非行走患者的安全性 这些措施是在报告第二例急性肝衰竭（ALF）死亡病例后采取的 [1] 分析师观点 - William Blair指出 投资者犹豫的一个关键因素是不清楚有多少额外的非行走患者已经接受治疗 并且仍处于可能发生急性肝衰竭的时间范围内 这增加了近期再次发生死亡事件的不确定性 [2] - 分析师Sami Corwin将Sarepta的评级从"跑赢大盘"下调至"与大盘持平" [2] - Corwin认为 非行走患者群体的显著渗透是之前峰值收入估计的关键考虑因素 但未来这一亚组的渗透率可能不会那么强劲 [3] 市场竞争 - 如果其他用于杜氏肌营养不良的AAV基因疗法最快在2027年上市 峰值收入估计可能会进一步下降 [3] - 早期临床数据表明 一些疗法（如Solid Biosciences的SGT-003）可能具有更安全的特点 肝脏相关副作用较少 [3] 投资前景 - William Blair认为 尽管商业行走患者对Elevidys仍有强烈兴趣 并且基于分部总和分析 较高的股价是合理的 但峰值收入机会的减少和不确定变量的增加将对投资者形成阻碍 [4] - Sarepta Therapeutics股价在周五下跌3.18% 报20.11美元 [4]