文章核心观点 - Sana公司公布将UP421同种异体原代胰岛细胞疗法移植到1型糖尿病患者体内的六个月随访结果 显示移植细胞安全且耐受 能存活、逃避免疫系统检测并持续产生胰岛素 为无免疫抑制治疗1型糖尿病带来希望 公司还将利用相关技术开发SC451疗法 [1][2] 研究情况 研究背景 - 1型糖尿病全球影响超900万人 自胰岛素发现100多年来该疾病变革性进展较少 传统胰岛细胞移植需免疫抑制以防止免疫排斥和自身免疫攻击 [2][3] 研究内容 - 由乌普萨拉大学医院合作开展的研究 评估HIP工程化胰岛素产生胰腺细胞能否安全移植并帮助1型糖尿病患者恢复胰岛素生产 无需免疫抑制药物 研究将UP421细胞通过肌肉手术移植到患者前臂 主要目标是研究移植安全性 次要终点包括细胞存活、免疫逃避和C肽产生 [1][4] 研究结果 - 六个月随访结果显示 移植的胰腺β细胞存活且有功能 循环C肽存在表明细胞产生胰岛素 混合餐耐量测试中C肽水平增加 12周PET - MRI扫描显示移植部位有胰岛细胞 未发现安全问题 HIP修饰的胰岛细胞逃避了免疫反应 [1][5] 公司技术与规划 HIP平台 - Sana的HIP平台旨在体外生成能逃避患者免疫系统的细胞 实现无免疫抑制的同种异体移植 已在多种细胞类型上证明移植细胞能逃避免疫系统并保持活性 公司最先进项目包括用于1型糖尿病的干细胞衍生胰岛细胞项目等 [6] 后续规划 - 公司将结合UP421试验的免疫逃避技术开发SC451疗法 目标是实现正常血糖控制 无需胰岛素和免疫抑制药物 并计划最早明年提交研究性新药申请 [2] 各方观点 研究负责人 - 研究负责人Per - Ola Carlsson认为六个月更新结果表明无免疫抑制治疗1型糖尿病可能实现 期待后续随访并将结果发表 [2] 公司CEO - 公司总裁兼CEO Steve Harr表示移植细胞无免疫抑制存活、功能和免疫逃避是变革性一步 此次数据让治疗糖尿病愿景更接近现实 [2] 突破T1D组织CEO - 突破T1D首席执行官Aaron J. Kowalski称糖尿病治疗范式转变早该到来 此次成果是变革性且可能改变生活的突破 [3]