公司动态 - Krystal Biotech股价周二上涨4.2% 因公司宣布在晚期研究中首次给患者使用KB803眼药水 用于治疗和预防营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)相关的角膜擦伤 [1] - KB803眼药水是公司第二个进入临床后期的候选药物 目前公司唯一上市产品是Vyjuvek(美国以外称B-VEC) 用于治疗6个月以上DEB患者 [2] - 公司股价年内下跌8.3% 同期行业指数下跌4.2% [3] 临床试验进展 - III期IOLITE研究采用交叉设计和居家给药方案 为期24周 旨在减轻DEB患者负担 [5] - 研究计划招募16名6个月以上DEB患者 每周使用KB803或安慰剂眼药水 12周后交换治疗方案 [7] - 主要终点是比较KB803与安慰剂治疗期间患者每月出现角膜擦伤症状天数的变化 采用患者内比较来减少个体差异 [8] 疾病背景 - DEB是一种罕见且严重的单基因疾病 影响皮肤和黏膜组织 超过25%患者会出现眼部并发症 [3] - 全球约2000人患病 其中美国750人 目前仅能通过伤口管理和手术缓解症状 无根治性疗法 [3] 早期疗效数据 - 在同情用药案例中 B-VEC眼药水用于DEB伴严重瘢痕性结膜炎患者 术后三个月实现角膜完全愈合 八个月后视力从手动提升至20/25 [9] - 该案例结果2024年发表于《新英格兰医学杂志》 治疗过程未出现药物相关副作用 [9] 行业比较 - Immunocore(IMCR)年内股价上涨8.5% 2025年每股亏损预期从1.57美元改善至0.86美元 2026年预期从1.80美元收窄至1.33美元 [13] - 拜耳(BAYRY)股价年内飙升57.8% 2025年每股收益预期从1.19美元上调至1.25美元 2026年预期从1.28美元上调至1.31美元 [14] - Agenus(AGEN)股价年内暴涨82.5% 2025年预期从每股亏损4.66美元转为盈利1.56美元 2026年亏损预期从5.02美元收窄至1.99美元 [15]