FDA对Elevidys的肝衰竭风险调查 - FDA正在调查Sarepta Therapeutics的Elevidys治疗可能导致急性肝衰竭并引发严重后果（包括住院和死亡）的风险 同时评估是否需要采取进一步监管措施 [1] - 自Elevidys获批以来 FDA已收到2例非行走型杜氏肌营养不良症（DMD）男性儿科患者在接受该基因治疗后发生致命性急性肝衰竭的报告 这两例死亡病例似乎与Elevidys治疗相关 数据来源包括临床试验和上市后监测 [2] - 在这两例病例中 患者均出现转氨酶升高 并在接受Elevidys治疗后不到两个月内住院 [3] 分析师观点与市场反应 - HC Wainwright维持对Sarepta的卖出评级 目标价10美元 分析师Mitchell Kapoor认为FDA极有可能要求更新美国处方信息（USPI）以注明肝衰竭或死亡风险 [4] - 分析师指出最坏情况是FDA最终要求公司从美国市场撤回Elevidys 如果发生这种情况 公司剩余的内在价值将非常有限 [5] - Sarepta股价周三下跌9.96%至17.09美元 [6] 监管环境与潜在阻力 - FDA生物制品评价与研究中心（CBER）主任Vinay Prasad此前已对Peter Marks最初批准Elevidys表示强烈反对 这种既有的怀疑态度表明其可能不愿支持Sarepta继续销售Elevidys [5][6]