文章核心观点 BioVie公司宣布将在会议上展示其SUNRISE - PD 2期临床试验以患者为中心的设计和可及性，该试验采用混合、去中心化设计评估bezisterim治疗早期帕金森病的效果，同时介绍了bezisterim在帕金森病、长新冠、阿尔茨海默病等疾病治疗中的研究进展和潜力 [1][2][10] 关于帕金森病 - 帕金森病是进行性神经退行性疾病，主要影响运动，核心症状有震颤、肌肉僵硬等，早期症状较轻，后期会加重影响生活 [6] - 自20世纪60年代以来，左旋多巴是治疗基石，但长期使用有运动波动和异动症等并发症 [7] - 慢性炎症和胰岛素抵抗在帕金森病发病和进展中起重要作用，抗炎症和胰岛素增敏疗法有治疗潜力 [8] 关于SUNRISE - PD试验 - 这是评估bezisterim治疗早期帕金森病的2期试验，采用混合、去中心化设计，允许参与者在家或诊所就诊，提高可及性和灵活性 [2] - 试验招募41 - 80岁、确诊四年内且未用卡比多巴/左旋多巴或其他多巴胺受体激动剂治疗的患者，通过与多个组织合作促进招募 [3] - 试验设计灵活，包括护士上门访视、远程运动症状评估，数据收集由数字工具和虚拟文档支持 [4] - 预计2025年底或2026年初公布顶线数据 [10] 关于bezisterim - 它是口服、可透过血脑屏障的抗炎、胰岛素增敏化合物，安全性良好，可靶向帕金森病关键生物过程 [5] - 在帕金森病中，此前2期研究显示与左旋多巴联用比单用左旋多巴有更好效果且无药物相关不良事件 [10] - 在长新冠中，有潜力减轻疲劳和认知功能障碍等神经症状，BioVie开展2期ADDRESS - LC研究评估其疗效 [11] - 在阿尔茨海默病中，BioVie完成3期研究并报告疗效数据，此前2期试验显示患者认知和生物标志物水平改善 [12] 关于BioVie公司 - 它是临床阶段公司，开发治疗神经和神经退行性疾病及晚期肝病的创新药物疗法 [1][13] - 在神经退行性疾病中，候选药物bezisterim可抑制炎症激活，不影响ERK和NFκB稳态功能 [13] - 在肝病中，孤儿药候选药物BIV201获FDA快速通道资格，正评估其减少肝硬化腹水患者进一步失代偿的效果 [13]