文章核心观点 公司发布NETHERTON NOW视频系列新一集，强调Netherton综合征对婴幼儿的严重负担及有效儿科治疗的必要性，其候选产品QRX003获美国FDA罕见儿科疾病认定，有望改变该疾病治疗现状 [1][3][4] 公司动态 - 公司发布NETHERTON NOW视频系列新一集，该集由皮肤科权威Jemima Mellerio教授分享Netherton综合征相关观点 [1][2] - 公司候选产品QRX003获美国FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗Netherton综合征，此前已获欧洲药品管理局孤儿药资格 [3] 疾病情况 - Netherton综合征是一种遗传性鱼鳞病，目前无法治愈，会导致相关死亡，尤其对婴幼儿和儿童威胁大，患者需每天接受强化治疗 [3] 专家观点 - Jemima Mellerio教授认为开展研究并寻找更合适的靶向治疗很有意义，该疾病治疗前景可能改善 [3] - Denise Carter表示Jemima Mellerio教授为NETHERTON NOW系列带来重要临床声音，凸显疾病严重性和改善治疗方案的迫切需求 [3] - Michael Myers博士称QRX003有潜力改变Netherton综合征治疗现状，FDA的认定强化公司使命 [4] 产品信息 - QRX003是一种外用乳液，采用专有递送技术，含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在促进皮肤正常脱落和形成更强皮肤屏障 [5] 公司介绍 - 公司是临床阶段专业制药公司，专注开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的产品，创新产品线有四个在研产品，可针对多种罕见和孤儿适应症 [6]