公司概况 - PepGen Inc 是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发用于治疗严重神经肌肉和神经系统疾病的寡核苷酸疗法 [1] - 公司主要候选药物为 PGN-EDO51 这是一种专有的增强型递送寡核苷酸肽 用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD) [1] 诉讼指控 - 指控公司未披露 PGN-EDO51 的有效性和安全性低于向投资者传达的水平 [2] - 指控 CONNECT2 研究存在危险性或缺陷 可能无法获得 FDA 批准 [2] - 指控公司夸大了 PGN-EDO51 的临床、监管和商业前景 [2] 临床研究问题 - CONNECT1 研究中 10 mg/kg 剂量组一名参与者因肾小球滤过率下降暂停给药 [3] - 加拿大卫生部要求公司提供更多信息以解决安全性问题 然后才能继续增加剂量或招募新参与者 [3] - FDA 对 CONNECT2 研究计划剂量水平的支持数据提出质疑 [3] 股价影响 - 2025年1月30日 公司股价下跌0.4美元 跌幅21.74% 收于1.44美元 [3] - 2025年3月4日 公司宣布自愿暂停 CONNECT2 研究 股价下跌0.53美元 跌幅18.86% 收于2.28美元 [4]