文章核心观点 - 日本厚生劳动省授予利利普鲁巴特治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的孤儿药资格，公司正开展两项3期研究测试其作为潜在首创疗法的效果，该药物在全球获监管认可 [1][2][5] 药物相关 - 利利普鲁巴特是一种IgG4人源化单克隆抗体，可选择性抑制先天免疫系统经典补体途径中激活的C1s，抑制驱动CIDP脱髓鞘和轴突损伤的关键炎症机制，目前处于临床研究阶段，安全性和有效性未获监管机构评估 [3] - 利利普鲁巴特2期研究76周长期持续疗效和安全性数据显示其对广泛CIDP参与者有潜在长期持续益处 [2] - 利利普鲁巴特正在两项3期研究中接受测试，分别是针对标准治疗难治患者的MOBILIZE研究（临床研究标识符：NCT06290128）和针对接受静脉注射免疫球蛋白治疗患者的VITALIZE研究（临床研究标识符：NCT06290141） [2] 疾病相关 - CIDP是一种罕见神经系统疾病，会导致手臂和腿部进行性无力和感觉障碍，由免疫系统攻击周围神经系统神经细胞髓鞘引起 [3] - 尽管有可用疗法，但许多CIDP患者仍有残留症状，约30%患者对标准疗法无反应，有反应患者中约70%反应不完全，不到三分之一患者不继续治疗可保持缓解 [1][3] - 日本目前约有4000人被诊断为CIDP [1] 公司相关 - 赛诺菲是一家以研发为驱动、由人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活和实现强劲增长，利用对免疫系统的深入理解研发药物和疫苗 [4] - 赛诺菲股票在泛欧交易所（代码：SAN）和纳斯达克（代码：SNY）上市 [5]