公司动态 - Klotho Neurosciences宣布推进KLTO-202基因疗法的制造和工艺开发工作，为ALS临床实验做准备[1] - 公司从巴塞罗那自治大学获得人类alpha-Klotho基因的RNA剪接变体许可，包括专利、专利申请、研究和技术秘密等知识产权[2] - 公司计划约8个月完成KLTO-202的工艺开发和制造，4-6个月完成FDA会议、动物安全研究、IND申请等工作，预计明年第三季度开始在ALS患者中进行单剂量基因治疗研究[3] - 公司将与合同研究组织(CROs)合作，避免大量招聘员工导致运营成本显著增加[3] 技术进展 - KLTO-202基于人类alpha-Klotho基因的RNA剪接变体(s-KL)，主要在脑和脊髓神经元中发现，具有神经保护作用[2] - 动物研究表明，通过基因疗法增加s-KL组织水平在快速衰老、阿尔茨海默病和ALS模型中均显示出良好的治疗效果[2] - 公司已确定更有效的AAV载体生产方法，可直接将s-KL基因递送至运动神经元[4] - 目标是增加局部s-KL蛋白水平，保护神经元免受导致肌肉麻痹和死亡的损伤[4] 疾病背景 - ALS通常进展迅速，大多数患者在诊断后2-3年内丧失行动能力、呼吸功能并死亡[4] - 公司专注于开发基于Klotho基因(s-KL)的创新细胞和基因疗法，用于治疗神经退行性疾病和年龄相关疾病如ALS、阿尔茨海默病和帕金森病[5] 公司概况 - Klotho Neurosciences是一家生物遗传学公司，专注于开发基于Klotho基因的疾病修饰性细胞和基因疗法[5] - 公司当前产品组合包括使用DNA和RNA作为治疗剂的专有细胞和基因治疗项目，以及基于基因组学的诊断检测[5] - 管理团队在生物制药产品开发和商业化方面经验丰富[5]