公司诉讼事件 - Sarepta Therapeutics公司因涉嫌违反1934年证券交易法被提起集体诉讼 案件名称为Dolgicer v Sarepta Therapeutics Inc 案号25-cv-05317 [1] - 诉讼指控公司在2023年6月22日至2025年6月24日期间就ELEVIDYS基因疗法的安全风险作出虚假和/或误导性陈述 [3] - 诉讼称公司未披露ELEVIDYS存在重大患者安全风险 且临床试验方案未能检测到严重副作用 [3] 产品安全事件 - 2025年3月18日公司披露一名接受ELEVIDYS治疗的患者因急性肝衰竭死亡 导致股价下跌超过27% [4] - 2025年4月4日欧盟成员国要求对3月18日死亡事件进行独立审查 公司暂停部分ELEVIDYS临床试验招募和给药 股价下跌超过7% [5] - 2025年6月15日公司披露第二名患者因ELEVIDYS治疗后急性肝衰竭死亡 暂停向非卧床患者发货并暂停ENVISION临床研究给药 股价下跌超过42% [6] 监管动态 - 2025年6月24日FDA发布安全通告 宣布正在调查ELEVIDYS治疗后急性肝衰竭导致两例死亡的报告 股价下跌超过8% [7] - 公司因安全事件面临监管审查 可能影响ELEVIDYS现有和扩大适应症的批准 [3] 公司业务 - Sarepta是一家商业阶段的生物制药公司 专注于开发治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)的疗法 [2] - ELEVIDYS是公司开发的处方基因疗法 针对特定类别的Duchenne患者 [2]