文章核心观点 公司提前完成GT - 02287的1b期临床试验目标入组人数，有望提前获得生物标志物分析结果，还计划延长试验筛选和给药时间，GT - 02287在治疗帕金森病方面有潜在优势 [1][2] 试验进展 - 截至2025年6月30日，GT - 02287的1b期临床试验已招募16名参与者，提前达成2025年第三季度至少招募15名参与者的原目标 [1] - 目前预计所有入组参与者脑脊液90天生物标志物活性分析结果将于2025年第四季度得出，比原计划的2026年第一季度提前 [1] - 应临床研究人员和希望参与研究的额外参与者的要求，公司将把参与者筛选窗口延长至2025年7月31日 [1][2] - 独立数据监测委员会建议继续研究，剂量水平不变，未发生严重治疗突发不良事件 [1] 公司计划 - 公司计划向澳大利亚当地卫生当局申请将1b期试验的给药期延长至协议目前允许的90天以上，支持该延长的长期慢性毒理学研究接近完成，预计在2025年第三季度末前提供进展更新 [2] - 公司认为1b期试验的延长将有助于2026年初的2期试验方案设计和规划 [2] GT - 02287介绍 - GT - 02287是公司用于治疗有无GBA1突变的帕金森病的领先候选药物，是一种口服、可穿透血脑屏障的小分子变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的功能 [4] - 在帕金森病临床前模型中，GT - 02287可恢复酶功能，减少多种病理现象和神经炎症，降低神经丝轻链水平，在啮齿动物模型中可改善运动功能和步态，防止复杂行为缺陷的发展 [4] - GT - 02287的1期健康志愿者研究显示出良好的安全性、耐受性、血浆和中枢神经系统暴露量，以及与靶点的结合能力，接受临床相关剂量的参与者葡萄糖脑苷脂酶活性增加超50% [6] 行业背景 - 目前帕金森病的治疗主要是缓解症状，尚无能够影响疾病最终进展的治疗方法，美国有超100万帕金森病患者，存在大量未满足的需求 [3] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发，拥有多个针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤的临床前资产 [9] - 公司利用先进的Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法 [10] 资金支持 - 公司帕金森病的领先项目在开发早期获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [8]