文章核心观点 - 中胚层治疗公司（Mesoblast）与美国食品药品监督管理局（FDA）就Revascor（rexlemestrocel - L）生物制品许可申请（BLA）所需项目达成一致，计划年底提交针对植入左心室辅助装置（LVAD）的终末期缺血性射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者的加速批准申请 [1][3] 公司进展 - 2024年初Revascor在终末期HFrEF伴LVAD患者的B型会议成功，FDA表示研究结果可支持加速批准，2025年6月3日公司与FDA会面确定BLA提交关键项目，FDA会后提供正式会议记录，确认双方在化学、制造与控制（CMC）、商业产品放行效力测定以及批准后确证性试验设计和主要终点等方面达成一致 [2] - 公司计划年底提交针对植入LVAD的终末期缺血性HFrEF患者的加速批准申请 [3] 公司介绍 - 公司是开发同种异体（现货型）细胞药物治疗严重和危及生命炎症疾病的全球领导者，其专有间充质谱系细胞治疗技术平台疗法可释放抗炎因子应对严重炎症，减少炎症损伤 [4] - 公司的RYONCIL（remestemcel - L）是首个获FDA批准用于治疗2个月及以上儿科患者类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的间充质基质细胞（MSC）疗法 [5] - 公司基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多针对不同适应症的细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛，公司已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [6] 公司优势 - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请，涵盖间充质基质细胞物质组成、制造方法和适应症，预计主要市场商业保护期至少到2041年 [7] - 公司专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货型细胞药物，这些细胞疗法有明确药品放行标准，计划供全球患者使用 [8] 公司信息 - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [9]