公司动态 - Sarepta Therapeutics是一家专注于RNA和基因疗法治疗罕见疾病的生物制药公司 主要开发治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)的疗法 包括基因疗法ELEVIDYS [1] - 2025年3月18日 公司发布ELEVIDYS安全更新 宣布一名患者在治疗后死亡 导致股价下跌27.44%至73.54美元 [3] - 2025年6月15日 公司披露第二名患者在接受ELEVIDYS治疗后因急性肝衰竭死亡 宣布暂停向非卧床患者发货 并暂停一项临床试验的给药 导致股价暴跌42.12%至20.91美元 [3] - 2025年6月24日 FDA宣布调查ELEVIDYS治疗后可能导致严重急性肝衰竭的风险 导致股价再跌8.01%至17.46美元 [4] 诉讼指控 - 原告指控公司在2023年6月22日至2025年6月24日期间未披露ELEVIDYS存在重大安全风险 [2] - 指控称ELEVIDYS的试验方案未能检测到严重副作用 不良事件的严重性导致公司暂停试验招募和给药 并引发监管审查 [2] - 诉讼涉及公司可能误导投资者关于ELEVIDYS药物安全性的问题 [2]