基因治疗行业现状 - 基因治疗正以前所未有的速度重塑疾病治疗图景 需突破实验室壁垒实现更广泛临床应用 [1] - 全球基因治疗药物发展历程：2017年首款基因治疗药物Luxturna获FDA批准 目前已有多个上市产品如诺华Zolgensma等 [6] - 2024年上半年生物医药出海总额接近500亿美金 已超过中国新能源车全年出口总额 [7] - 2024年上半年港股生物制药ETF指数基金涨幅接近60% 显示资本市场对创新药领域重新看好 [7] 公司创业历程 - 创始人周露为英国赫瑞瓦特大学生物化学博士 2015年在伦敦创立BD服务公司超越实验室 服务过30多家上市公司 [3] - 2020年新冠疫情促使业务转型 基于牛津生物慢病毒载体技术创立神拓生物 [3][4] - 2023年底获得传化集团领投的首轮融资 2024年初正式落户杭州萧山开展基因治疗研发 [5] - 创业时机经历波折：错过2020-2021年创新药投资热潮 在2022年下半年"资本寒冬"时期进场 [6] 核心技术突破 - 开发第五代慢病毒载体平台 实现从体外细胞改造转向体内直接改造的技术跨越 [8][9] - 新技术可避免传统CAR-T疗法体外改造环节 预计将治疗成本从300-400万美金/疗程大幅降低 [10] - 采用AI技术对载体进行系统性工程化改造 实现"载体即药物"的创新模式 [11] - 治疗理念突破：从传统"堵截"癌细胞转为激活人体抑癌基因 重塑细胞天然保护力 [12][13] - 技术可实现癌细胞"再编程"：选择性清除不可修复细胞 转化可挽救细胞为正常细胞 [15] 行业发展前景 - 基因治疗药物展现出超预期产业价值 未上市管线通过BD交易已创造可观收益 [7] - 第五代载体技术有望突破现有疗法局限 解决癌细胞耐药性问题 [5][12] - 长期愿景包括开发癌症预防性疫苗 通过增强抑癌基因实现主动监测防护 [12]