文章核心观点 公司宣布bezuclastinib在非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）患者的SUMMIT临床试验第2部分取得积极顶线结果，各主要和关键次要终点有显著改善，计划2025年底向FDA提交新药申请（NDA），还将在医学会议上公布详细结果 [1] 临床试验结果 - bezuclastinib组患者24周总症状评分（TSS）平均降低24.3分，安慰剂组降低15.4分，安慰剂调整后TSS改善8.91分，p值为0.0002 [1][2] - bezuclastinib组87.4%患者血清类胰蛋白酶降低≥50%，安慰剂组为0%，p值<0.0001 [1][2] - 各主要和次要终点对比安慰剂均有统计学显著优势，如≥50%降低KIT D816V VAF的p值<0.0001等 [3][4] 安全性和耐受性 - 多数治疗突发不良事件（TEAEs）为低级别，bezuclastinib组98.3%，安慰剂组88.3% [4] - bezuclastinib治疗最常见TEAEs为头发颜色改变、味觉改变、恶心和ALT/AST升高 [4] - bezuclastinib组严重AE发生率4.2%，安慰剂组5.0%；因治疗相关AE停药率5.9%，均因ALT/AST升高且患者均已恢复 [4] 公司计划 - 预计2025年底向FDA提交bezuclastinib治疗NonAdvSM的NDA [1] - 计划2025年下半年公布PEAK（GIST）和APEX（AdvSM）试验顶线结果 [1][6] - 计划今年晚些时候在医学会议上公布SUMMIT试验详细结果 [1][5] 公司财务 - 目前现金余额2.37亿美元，通过与SLR Capital Partners的债务融资工具可额外获得3.5亿美元 [1] 股权奖励 - 公司董事会薪酬委员会批准根据2020年激励计划向三名新员工授予“激励”股权奖励，共授予购买92,500股普通股的非合格期权 [8] 公司简介 - 公司是专注为基因定义疾病开发精准疗法的生物技术公司，最先进临床项目bezuclastinib是选择性酪氨酸激酶抑制剂 [9] - 公司还有内部发现的FGFR2抑制剂1期研究，研究团队正在开发针对ErbB2、PI3Kα和KRAS突变的新型靶向疗法组合 [9][10]