核心事件 - 欧洲药品管理局授予bexobrutideg治疗淋巴浆细胞淋巴瘤的孤儿药资格认定 [1] - 该认定针对影响欧盟地区患病率低于5/10,000的罕见病治疗方案 [2] 认定权益 - 获得10年欧盟市场独占期、协议援助资格、集中化上市许可及监管费用减免 [2] - 认定凸显bexobrutideg有望为华氏巨球蛋白血症患者提供新治疗选择 [3] 药物特性 - bexobrutideg为口服生物可利用、脑渗透性BTK降解剂 [1] - 目前正在复发或难治性B细胞恶性肿瘤成人患者中进行1a/b期临床试验 [1] 疾病背景 - 华氏巨球蛋白血症是影响B淋巴细胞的罕见血癌 [3] - 特征为IgM副蛋白过度生产导致血液粘稠度升高及神经症状等并发症 [3] 监管进展 - 2024年12月获FDA治疗华氏巨球蛋白血症的快速通道资格 [4] - 2024年1月获FDA治疗CLL/SLL的快速通道资格 [4] - 2024年11月获EMA治疗CLL/SLL的PRIME认定 [4] 临床进展 - 1期临床试验显示令人鼓舞的安全性和有效性数据 [5] - 公司持续招募华氏巨球蛋白血症患者进入1b期扩展队列 [5] - 预计2025年分享额外临床数据 [5] 公司管线 - 临床阶段管线包括BTK降解剂和CBL-B抑制剂 [6] - 临床前管线含多个潜在首创/最佳降解剂及降解抗体偶联物 [6] - 合作项目涵盖IRAK4、STAT6降解剂及与吉利德、赛诺菲、辉瑞的合作计划 [6] 技术平台 - 采用全AI集成发现引擎处理任何蛋白类别 [6] - 结合独特连接酶专业知识构建靶向蛋白降解技术优势 [6]