公司事件 - Sarepta Therapeutics是一家专注于RNA和基因疗法治疗罕见疾病的商业阶段生物制药公司 [1] - 公司正在开发治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)的疗法 包括基因疗法ELEVIDYS [1] - ELEVIDYS是一种针对特定杜氏肌营养不良症患者的处方基因疗法 [1] 诉讼指控 - 指控公司未披露ELEVIDYS存在重大安全风险 [2] - 指控ELEVIDYS的试验方案未能检测到严重副作用 [2] - 指控不良事件的严重性导致公司暂停试验招募和给药 并引发监管审查 [2] 股价影响 - 2025年3月18日因报告首例患者死亡 股价下跌27.81美元(27.44%)至73.54美元 [3] - 2025年6月15日因报告第二例患者死亡并暂停部分试验 股价下跌15.24美元(42.12%)至20.91美元 [3] - 2025年6月24日因FDA调查急性肝衰竭风险 股价下跌1.52美元(8.01%)至17.46美元 [4] 监管行动 - FDA正在调查ELEVIDYS治疗后出现急性肝衰竭并导致严重后果的风险 [4] - 公司已暂停向非行走患者发货 并暂停一项临床试验的给药 [3]