公司动态 - Agios Pharmaceuticals宣布任命Jay Backstrom博士为公司董事会成员 立即生效 Backstrom博士在罕见病等领域拥有丰富的临床项目推进和监管审批经验 [1] - Backstrom博士曾担任Scholar Rock总裁兼首席执行官 主导该公司脊髓性肌萎缩症项目的3期开发及欧美监管申报 并在Celgene公司担任首席医疗官期间推动β地中海贫血和骨髓增生异常综合征项目的获批 [2] - Backstrom博士将加入Agios科学和技术委员会 公司CEO认为其科学洞察力与监管专长将助力PYRUKYND（mitapivat）商业化及罕见病管线发展 [2][3] 公司战略与管线 - Agios专注于丙酮酸激酶（PK）激活领域 在美国市场推出首个针对PK缺乏症成人患者的疾病修饰疗法PYRUKYND [4] - 公司临床管线覆盖α/β地中海贫血 镰状细胞病 儿科PK缺乏症 MDS相关贫血及苯丙酮尿症等罕见病领域 同时推进TMPRSS6 siRNA治疗真性红细胞增多症的临床前研究 [4] - 公司基于细胞代谢和罕见血液疾病的科学专长 致力于通过创新疗法重新定义罕见病治疗未来 [3][4] 管理层观点 - Backstrom博士表示加入董事会后将助力公司商业化增长阶段 并称赞Agios在罕见病治疗领域的创新管线布局 [3] - CEO Brian Goff强调Backstrom的加入正值公司关键时期 将最大化PYRUKYND潜力并推进罕见病药物管线 [2]