
文章核心观点 Recursion收购Rallybio在联合ENPP1抑制剂项目(REV102)的全部权益及相关备份分子用于治疗低磷酸酯酶症(HPP),有望加速为患者提供潜在口服疾病修正疗法 [1] 收购事件 - Recursion宣布收购Rallybio在联合ENPP1抑制剂项目(REV102)的全部权益及相关备份分子用于治疗HPP [1] - Recursion首席科学官称获得项目完全所有权可加速为HPP患者开发潜在口服疾病修正疗法 [2] - Rallybio首席执行官期待REV102推进关键里程碑并为有需要患者提供治疗 [2] 项目介绍 - REV102项目针对与HPP发病机制相关的ENPP1酶,通过抑制该酶恢复无机焦磷酸平衡以治疗HPP [3] - HPP是一种毁灭性遗传疾病,美欧超7800名确诊患者,许多人无法获得现有酶替代疗法,推进REV102可提供更易获取治疗并降低长期管理成本 [4] - REV102有望成为首个口服疾病修正疗法,相比注射疗法更便利,作为初步非免疫原性小分子可能比生物酶替代疗法更安全 [5] 设计与开发 - 项目源于与Rallybio的合资企业,Recursion主导REV102精确设计,使用Recursion OS平台优化其特性 [6] - 早期临床前数据显示REV102在动物模型中有良好安全性,验证ENPP1是晚发性HPP的可成药靶点,目前处于新药研究申请启用研究阶段,预计2026年下半年启动一期临床试验 [6] 协议条款 - Rallybio有资格获得相关款项,包括750万美元前期股权、1250万美元额外临床前研究启动时的或有股权支付、500万美元一期临床试验给药启动时的里程碑付款 [7] - Rallybio还可获得Recursion未来所有净销售额的低个位数特许权使用费,以及Recursion出售REV102项目时的某些付款 [7] 关于Recursion - Recursion是临床阶段的TechBio公司,通过解码生物学实现药物发现工业化,利用Recursion OS平台开展工作 [8] - 公司总部位于盐湖城,是BioHive创始成员,在多地设有办公室,可通过网站及社交平台了解更多信息 [9]