文章核心观点 公司宣布其用于治疗神经营养性角膜炎（NK）的基因疗法KB801的1/2期临床试验“EMERALD - 1”已对首位患者给药，该试验旨在评估KB801的安全性、耐受性和有效性，公司还将举办投资者电话会议和网络直播讨论相关项目和试验设计 [1][2][4] 分组1：公司动态 - 公司宣布KB801的1/2期临床试验“EMERALD - 1”首位患者已给药 [1] - 公司将于2025年7月9日上午8:30举办投资者电话会议和网络直播，讨论NK、KB801项目和临床研究设计，可通过指定链接观看直播，无法观看的可在公司网站投资者板块查看至少30天的存档版本 [5] 分组2：产品信息 - KB801是可重复给药的滴眼剂基因疗法，旨在使眼前部上皮细胞持续、局部表达和分泌神经生长因子（NGF），用于治疗NK [2][6] - 重组NGF滴眼液已被证明能显著改善角膜愈合，在全球多个司法管辖区获批用于治疗NK，但需每天密集给药六次，限制了治疗效用，而KB801有望减轻患者治疗负担并维持眼前部更稳定的NGF水平 [6] 分组3：疾病信息 - NK是一种罕见的退行性角膜疾病，特征是支配眼睛的神经元受损或功能丧失，导致角膜上皮缺损、溃疡和穿孔，若不治疗会导致严重视力丧失 [2][6] - NK在美国发病率估计为每10万人中有10 - 50例，根据索赔数据分析，美国对NK的认知和诊断率呈上升趋势，2024年约6.8万患者有NK索赔，较2020年的3.1万患者增长超115% [2] 分组4：试验设计 - “EMERALD - 1”是随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究，最多27名符合Mackie标准的2期或3期NK成年患者将按2:1随机分组，分别接受浓度为10 PFU/mL的KB801或安慰剂，每周两次滴眼给药，持续8周 [3] 分组5：试验目标 - 主要目标是评估KB801局部眼部给药在NK患者中的安全性和耐受性 [4] - 次要目标是基于8周时角膜上皮完全持久愈合的患者比例评估疗效，还包括探索性疗效指标，如不同时间点角膜病变大小变化、角膜感觉评估和患者报告的症状负担评估等 [4] 分组6：公司概况 - 公司是一家全面整合的商业阶段全球生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗未满足医疗需求疾病的基因药物 [8] - 公司首款商业产品VYJUVEK是首款可重复给药的基因疗法，也是首个获FDA和EMA批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的基因药物，公司在呼吸、肿瘤、皮肤科、眼科和美学领域有强大的临床前和临床研究管线 [8]