公司动态 - Krystal Biotech股价昨日上涨3.9%,因公司宣布首例患者接受KB801眼药水治疗神经性角膜炎(NK)的I/II期临床试验[1] - KB801是一种可重复使用的基因疗法眼药水,通过增强神经生长因子(NGF)表达促进角膜愈合,预防NK相关溃疡和穿孔[2] - 公司另一眼科项目KB803眼药水已进入III期IOLITE研究,用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)相关角膜擦伤[9] - 公司唯一上市产品Vyjuvek获FDA批准治疗6个月以上DEB患者,在美国以外市场称为B-VEC[10] 临床试验进展 - EMERALD-1研究为双盲安慰剂对照试验,计划招募27名NK成人患者,主要评估KB801眼药水的安全性和耐受性[7] - 2024年4月FDA已批准KB801治疗NK的研究性新药申请[8] 疾病背景 - 神经性角膜炎(NK)是罕见进行性角膜疾病,发病率约10-50例/10万人,未及时治疗可导致严重视力丧失[3] - 美国NK确诊病例从2020年3.1万例增至2024年6.8万例,诊断率翻倍[3] 股价表现 - Krystal Biotech年初至今股价下跌5%,同期行业指数下跌2%[6] 行业比较 - Amarin Corporation(AMRN)年初股价上涨78.7%,2025年每股亏损预估从3.85美元收窄至2.30美元[12] - Alkermes(ALKS)年初股价上涨4.2%,2025年每股收益预估从1.74美元上调至1.79美元[13] - Keros Therapeutics(KROS)年初股价下跌9.6%,2025年每股亏损预估从0.79美元收窄至0.29美元[14]
KRYS Begins Dosing With Gene Therapy in Rare Eye Disease, Stock Up