来源：中国新闻网 中新网上海7月11日电 (陈静 顾卓敏)北京时间7月11日，中国医学专家在《科学》(Science)发表最新研 究，首次证实通过替换中枢神经系统中的致病性小胶质细胞，可成功阻断成人起病轴突膨胀伴色素胶质 细胞脑白质病(ALSP)。而此前，对ALSP，全球尚无明确的有效治疗手段，患者往往在病情进展中丧失 自理能力，生存质量极差。 复旦大学实验动物中心青年研究员饶艳霞当日告诉记者："研究实现了从遗传机制到临床验证的全链条 闭环，开启脑疾病细胞修复新阶段，未来将推动该策略应用于更多神经系统疾病。" ALSP是一种遗传性神经退行性疾病，患者成年后发病，平均生存期仅3年至6.8年。相关基因突变导致 小胶质细胞功能异常，数量锐减且从"大脑保卫者"变为"破坏者"，引发认知与运动功能退化等，最终导 致神经功能丧失。 2020年，复旦大学脑科学转化研究院彭勃教授团队首次提出"小胶质细胞替换策略"并开发出三种路径。 这一系列策略突破了原本的治疗瓶颈。研究团队研究构建了模拟人类ALSP病理的关键动物模型，为机 制研究和疗效验证提供可靠工具。专家们在多例患者中开展基于tBMT的小胶质细胞替换治疗后，患者 的小胶质细 ...