文章核心观点 公司宣布其CAR - T疗法NXC - 201具有领先的安全特性，为未来适应症扩展奠定基础，公司正加速推进NEXICART - 2临床试验以提交生物制品许可申请（BLA） [1][2] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注于开发针对AL淀粉样变性及其他严重疾病的细胞疗法 [3] - 公司主要候选产品是具有“数字过滤器”的NXC - 201，正进行NEXICART - 2试验，已获美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定及美欧孤儿药资格（ODD） [3] - 公司CEO表示专注完成NEXICART - 2以提交BLA，CFO称近期聚焦NEXICART - 2 BLA提交获FDA批准 [2] - NEXICART - 2中期结果已在ASCO 2025会议公布，相关内容可在公司网站获取 [2] 行业情况 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在器官中积累导致器官损伤和高死亡率 [4] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，2024年约达33,277例 [5] - 淀粉样变性市场规模2017年为36亿美元，预计2025年将达60亿美元 [5]