文章核心观点 - 公司宣布评估每日一次口服研究药物PALSONIFY治疗肢端肥大症的临床开发计划新数据将在ENDO 2025上展示，新长期数据进一步证明其持久控制IGF - 1、持续改善患者症状负担和一致安全性 [1][2] 临床研究情况 PATHFNDR - 1开放标签扩展（OLE）研究 - PATHFNDR - 1三期试验招募生化指标受每月注射生长抑素受体配体（SRLs）控制的肢端肥大症成人患者，36周随机安慰剂对照期后，58名参与者中53名（91%）进入正在进行的单臂开放标签扩展阶段，中期分析涵盖总研究参与至第96周（OLE阶段60周）的数据 [3] - 相关结果将在7月13日下午2:45 - 3:00的口头报告中展示 [4] PATHFNDR - 2 OLE研究 - PATHFNDR - 2是一项随机双盲安慰剂对照三期研究，评估每日一次口服PALSONIFY治疗生化指标未受控制的肢端肥大症成人患者，24周随机对照期后，106名完成者中103名（97.2%）进入正在进行的OLE阶段，另有11名符合随机对照阶段条件但在该阶段招募完成后直接进入OLE阶段的患者，中期分析包括88名患者至第84周（对应OLE阶段60周）的疗效数据和全部114名入组患者的安全数据 [5] - 相关结果将在海报展示中呈现 [6] 研究结果 PATHFNDR - 1 OLE研究结果 - 从注射SRLs转为每日一次口服PALSONIFY的患者，胰岛素样生长因子1（IGF - 1）水平稳定，OLE基线时IGF - 1为正常上限（ULN）的0.93 ± 0.22倍，第96周为0.81 ± 0.21倍，生长激素（GH）水平也稳定，第96周症状控制稳定，PALSONIFY总体耐受性良好 [6] PATHFNDR - 2 OLE研究结果 - 随机对照阶段接受安慰剂的患者IGF - 1持续降低，第84周较基线平均变化为 - 0.81 × ULN，直接进入OLE阶段的患者有类似降低，随机对照阶段接受PALSONIFY治疗的患者维持控制，研究期间GH、ASD症状评分和垂体肿瘤大小得到持久控制，PALSONIFY总体耐受性良好 [7] 综合研究结果 - ENDO 2025上展示的额外数据显示，与安慰剂相比，接受PALSONIFY治疗的患者肢端肥大症症状负担减轻，从注射SRLs转为PALSONIFY的生化指标受控患者日常症状恶化显著减少 [8] 药物介绍 - PALSONIFY是公司领先的开发候选药物，是首个每日一次口服选择性生长抑素受体2型（SST2）非肽激动剂，已完成肢端肥大症三期临床开发，正处于神经内分泌肿瘤相关类癌综合征的三期临床开发，在肢端肥大症和类癌综合征治疗中显示出良好效果 [9][10] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段制药公司，专注内分泌疾病和内分泌相关肿瘤新型疗法的发现、开发和商业化，除PALSONIFY外，Atumelnant正在开发用于先天性肾上腺增生和促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征，公司所有候选药物均为口服小分子新化学实体 [10]