临床试验进展 - 公司成功启动BX004项目针对囊性纤维化患者铜绿假单胞菌慢性肺部感染的2b期临床试验首位患者给药 [1] - 2b期试验为随机、双盲、安慰剂对照研究计划招募约60名患者按2:1比例分组接受BX004或安慰剂治疗为期8周每日两次吸入给药 [2] - 试验主要疗效终点包括细菌负荷降低、肺功能改善以及通过CFQ-R和CRISS量表评估的生活质量提升 [2] - 预计2b期试验的顶线结果将在2026年第一季度公布 [1] 前期临床数据 - 早期1b/2a期试验结果显示经过10天治疗后14.3%的患者实现了完全细菌清除 [1] - 在1b/2a期试验的预设亚组分析中BX004相较于安慰剂在肺功能基线较低的患者中显示出肺功能改善与细菌负荷减少相关 [3] 监管进展与策略 - 公司预计将在2025年下半年获得美国FDA关于利用真实世界证据将细菌减少与临床结果关联的分析计划的反馈 [1] - 若能与监管机构就微生物学终点达成一致将有望简化该疗法的批准路径 [1] - BX004已获得FDA的快速通道资格和孤儿药认定 [3] 产品与公司背景 - BX004是一种固定的多噬菌体鸡尾酒疗法旨在靶向并摧毁导致囊性纤维化患者发病和死亡的主要病原体铜绿假单胞菌 [3] - 公司是一家临床阶段生物技术公司专注于开发天然和工程化噬菌体鸡尾酒疗法以及个性化噬菌体治疗以靶向并清除有害细菌 [4]