文章核心观点 Abeona Therapeutics宣布FDA批准的ZEVASKYN基因修饰细胞片的最新合格治疗中心（QTC）启用，Lucile Packard Children's Hospital Stanford已完成启动活动并准备接收患者，该疗法为隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者带来新希望，公司致力于让美国符合条件的患者获得该治疗 [1][2]。 分组1：ZEVASKYN治疗相关进展 - Abeona Therapeutics宣布FDA批准的ZEVASKYN基因修饰细胞片的最新QTC启用，Lucile Packard Children's Hospital Stanford完成启动活动并准备接收患者 [1] - 公司首席商务官称该中心启用是商业发布的关键里程碑，RDEB患者可在斯坦福儿童医院和芝加哥卢里儿童医院使用ZEVASKYN治疗 [2] 分组2：ZEVASKYN疗法介绍 - ZEVASKYN是首个也是唯一用于治疗成人和儿科RDEB患者伤口的自体细胞片基因疗法，通过将功能性VII型胶原蛋白产生的COL7A1基因整合到患者自身皮肤细胞中，单次手术应用可实现有临床意义的伤口愈合和疼痛减轻 [3] - ZEVASKYN适用于治疗成人和儿科RDEB患者的伤口 [4] 分组3：公司支持服务 - 公司致力于让美国符合条件的患者获得ZEVASKYN治疗，其综合患者支持计划Abeona Assist™提供个性化支持，包括帮助患者了解保险福利和经济援助选项、提供旅行和后勤协助等 [2] 分组4：公司概况 - Abeona Therapeutics是一家商业阶段的生物制药公司，开发用于严重疾病的细胞和基因疗法，其ZEVASKYN是首个也是唯一用于治疗RDEB患者伤口的自体细胞基因疗法，公司在俄亥俄州克利夫兰的cGMP细胞和基因疗法制造设施是ZEVASKYN商业生产的制造基地，其开发组合包括用于眼科疾病的腺相关病毒（AAV）基因疗法 [7]