股价表现与市场反应 - Sarepta Therapeutics(SRPT)股价在盘后交易中飙升超过30% 因公司宣布战略重组计划[1] - 年初至今公司股价累计下跌85% 同期行业平均跌幅仅2%[7] 战略重组计划 - 计划从2026年起每年节省4亿美元成本 包括裁员36%(约500名员工)年省1.2亿美元 管线优化年省3亿美元[2] - 将产生3200-3700万美元一次性遣散费用 但2026年调整后研发与行政费用合计将控制在8-9亿美元[6][14] 研发管线调整 - 暂停多数肢带型肌营养不良症(LGMD)基因疗法开发 仅保留SRP-9003(LGMD2E/R4) 计划年底前提交FDA申请[3] - 重点转向siRNA疗法 通过20亿美元授权交易获得Arrowhead四款临床阶段项目(SRP-1001至1004) 均处于I/II期研究[4] - SRP-1001(面肩肱型肌营养不良)和SRP-1003(强直性肌营养不良1型)初步数据预计年底公布[5] Elevidys安全事件进展 - 两款非行走DMD患者出现急性肝衰竭死亡 导致FDA要求添加黑框警告 已暂停该人群用药[10] - 正在制定新免疫抑制方案 计划提交FDA以恢复非行走患者给药[11] - 与罗氏合作开发 罗氏拥有美国以外市场独家权利[12] 2025年第二季度初步业绩 - 总产品净收入5.13亿美元 超市场预期(Elevidys贡献2.82亿美元 超预期2.74-2.8亿美元)[13][14] - 季度调整后研发与行政费用合计2.94亿美元 截至6月底现金及短期投资约8.5亿美元[14]