临床试验总体情况 - 2024年中国药物临床试验登记总量达4900项，同比增长13.9% [2] - 新药临床试验占比51.8%，达2539项，境内申办者占比92.8% [2] - 临床试验效率提升，新药临床试验获批后首次登记平均用时67.4天，生物等效性试验备案后登记平均用时12.1天，分别较2023年缩短11.1天和4.5天 [6] 药物类型分布 - 化学药品占比最高达76.9%，生物制品占比21.1% [4] - Ⅰ类注册药物占新药临床试验68.3%，达1735项 [4] - 中药新药临床试验共97项，呼吸系统疾病占比36.1%，消化系统占比18.5% [13] 临床试验分期 - Ⅰ期临床试验占比最高达46.92%，Ⅱ期和Ⅲ期分别占22.6%和17.2% [4] - 抗肿瘤药物Ⅲ期临床试验数量较2023年增长15.8% [9] 抗肿瘤药物研发 - 抗肿瘤药物临床试验整体占比最高，化学药品和生物制品中分别占24.7%和43.1% [7] - Ⅰ类创新药中抗肿瘤药物占比近40% [7] - 细胞治疗类临床试验75项中抗肿瘤药物占50.7%，基因治疗类40项中抗肿瘤药物占30% [11] 儿童与罕见病药物 - 儿童用药临床试验249项，占比9.8%，其中专门针对儿童的试验114项，占比4.5% [14] - 罕见病药物临床试验121项，血液系统疾病占比28.1%，神经系统疾病和肿瘤分别占16.5%和19% [16] 新兴治疗领域 - 细胞和基因治疗药物新增首次登记临床试验115项，同比增长42% [9][11] - 生物制品中预防性疫苗占比最高达32.1% [14]