文章核心观点 文章是Mesoblast公司2025年第二季度活动报告，介绍Ryoncil产品上市首季销售情况、公司财务亮点、业务运营亮点，以及公司在细胞疗法研发、知识产权和制造方面情况 [1][6] 财务亮点 - 3月28日至6月30日Ryoncil产品上市后未经审计销售总收入1320万美元 [6] - 公司授权方在日本销售TEMCELL HS Inj.带来160万美元特许权使用费收入 [6] - 本季度净运营现金支出1660万美元 [6] - 截至2025年6月30日公司手头现金为1.62亿美元（2.47亿澳元） [6] Ryoncil在SR - aGvHD中的运营亮点 - 自产品推出后公司已纳入超25家移植中心，本季度预计完成45家优先移植中心纳入工作，这些中心约占美国儿科移植的80% [6] - Ryoncil保险覆盖范围持续扩大，商业和政府支付方为超2.5亿美国人提供保险，联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的联邦医疗补助覆盖已到位，7月1日起所有美国州强制性按服务收费医疗补助覆盖生效 [6] - 公司设立患者访问中心MyMesoblast™协助患者和机构解决保险、财务援助和访问问题，Ryoncil可在此订购，ryoncil.com提供更多信息 [6] - 本季度Ryoncil获美国食品药品监督管理局（FDA）针对2个月及以上儿科患者SR - aGvHD的7年孤儿药独家批准，在此期间FDA不会批准其他MSC产品用于该适应症 [6] - 公司拥有生物制品独家权，防止其他赞助商在2036年12月前引用Ryoncil生物制品许可申请，可阻止生物仿制药进入市场 [6] - 7月公司与FDA就Ryoncil在成人SR - aGvHD的关键试验举行B类会议，试验将与美国国立卫生研究院资助的骨髓移植临床试验网络（BMT - CTN）合作开展，目标是将产品标签从儿童扩展到成人，会议纪要预计未来几周公布 [6] 其他运营亮点 - 公司非执行董事费用为71577美元，咨询费为122767美元，全职执行董事工资为267465美元，2023年8月至2025年7月非执行董事自愿减少50%费用现金支付，执行董事降低30%基本工资以换取股权奖励 [7] 公司概况 - 公司是开发同种异体（现货型）细胞药物治疗严重和危及生命炎症疾病的全球领导者，其专有的间充质谱系细胞治疗技术平台疗法可通过释放抗炎因子应对严重炎症 [9] - RYONCIL是首个获FDA批准用于治疗2个月及以上儿科患者类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的间充质基质细胞（MSC）疗法 [10] - 公司致力于基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等疾病，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛，公司已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [11] - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请涵盖间充质基质细胞物质组成、制造方法和适应症，这些专利保护至少持续到2044年 [12] - 公司专有的制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货型细胞药物，这些细胞疗法有明确的药物释放标准，计划向全球患者提供 [13] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [14] 研发进展 - 公司6月与FDA会面，跟进2024年初成功的B类会议，FDA表示Revascor治疗缺血性心力衰竭伴射血分数降低（HFrEF）和炎症患者的研究结果可支持晚期HFrEF伴左心室辅助装置（LVAD）患者根据现有再生医学先进疗法（RMAT）指定获得加速批准，公司和FDA在提交Revascor生物制品许可申请（BLA）的化学、制造和控制（CMC）、商业产品释放效力测定以及批准后验证性试验的设计和主要终点等方面达成一致 [14] - 公司第二代同种异体、STRO3免疫选择和工业化生产的基质细胞产品候选药物rexlemestrocel - L针对慢性腰痛（CLBP）由炎症性退行性椎间盘疾病（DDD）引起且病程少于5年的300名患者随机对照验证性3期试验正在美国多地积极招募患者 [14]