药物研发进展 - MRT-8102启动Phase 1临床试验 包含健康志愿者的单次递增剂量(SAD)和多次递增剂量(MAD)队列研究 旨在评估安全性、药代动力学、NEK7蛋白降解及下游药效学标志物 初步结果预计2026年上半年公布[1] - 新增Phase 1队列针对心血管疾病高风险且C反应蛋白(CRP)升高人群 旨在评估心脏免疫学适应症（如心包炎和动脉粥样硬化性心血管疾病）的早期概念验证[1][2] 药物特性与机制 - MRT-8102是口服生物可利用的分子胶降解剂(MGD) 选择性靶向NEK7蛋白 用于治疗NLRP3炎症小体、IL-1β和IL-6失调引发的炎症性疾病[3] - 临床前研究显示MRT-8102在非人灵长类模型中强效、选择性且持久降解NEK7 使全血体外刺激后IL-1β和caspase-1近乎完全降低 安全边际超过200倍（GLP毒理学研究）[3] 公司技术平台与合作 - 公司拥有QuEEN™发现引擎 结合AI辅助化学、化学库、结构生物学和蛋白质组学 理性设计高选择性MGDs[4] - 与诺华达成全球授权协议开发VAV1定向MGDs 与罗氏战略合作开发针对癌症和神经系统疾病的MGDs[4] 临床研究设计 - Phase 1研究采用随机、双盲、安慰剂对照设计 包含三部分：健康志愿者SAD/MAD队列、高风险人群队列 评估安全性、药代动力学、CRP水平变化及其他炎症标志物[2]