监管行动 - 美国FDA对Sarepta Therapeutics的肢带型肌营养不良症(LGMD)基因疗法临床试验实施临床暂停 原因是存在严重安全隐患 包括3例可能与产品相关的患者死亡 显示参与者面临不合理且重大的疾病或伤害风险[1] - FDA正式要求公司自愿停止已获批基因疗法Elevidys的所有发货 但公司拒绝了这一请求[2] 分析师观点 - Needham将Sarepta评级从持有下调至表现不佳 认为FDA的反馈使Elevidys的未来存疑 预计FDA可能采取正式行动限制该药物营销 并担忧公司可能难以履行2027年债务义务[3] - Needham分析师指出 FDA生物制品评价与研究中心现任主任Vinay Prasad曾公开批评Elevidys的获批 前主任Peter Marks也支持这一立场 为可能撤市提供了政治支持 认为针对公司的重大监管行动可能性很高[4] - William Blair认为FDA的公告对公司是最坏情况 可能影响患者对Elevidys的兴趣 并暗示公司与FDA关系破裂 药物正式撤市威胁可能重新引发对公司长期债务义务的讨论[5] 市场反应 - Sarepta Therapeutics股价周一收盘下跌3 98%至13 52美元[6] - 多家机构下调评级和目标价：Mizuho从跑赢大盘下调至中性 目标价从40美元降至14美元 Piper Sandler维持中性评级但目标价从32美元降至18美元 BMO Capital维持市场表现评级但目标价从70美元降至50美元 Leerink Swann从跑赢大盘下调至市场表现 目标价从45美元大幅降至10美元[7] 业务影响 - William Blair预计Elevidys不会正式撤市 但更新模型反映了SRP-9003的生物制剂许可申请提交延迟 以及Elevidys在可走动患者群体中商业采用率降低[6]