行业趋势 - 2024年起中国企业siRNA管线BD出海加速 国内企业同步前瞻性布局siRNA赛道 交易活跃 [1][4] - siRNA药物开发从罕见病拓展至慢病领域 如高血脂症 乙肝 肥胖等 市场空间快速打开 [3] - 全球RNAi赛道热度加速上升 已有7款siRNA药物上市 在研管线持续增加 [3] 技术发展 - siRNA药物开发是复杂系统工程 涉及核糖核苷酸单体修饰 序列筛选 靶点基因选择 递送载体优化等多个维度 [1][4] - siRNA技术应用仍有限制 标靶递送存在挑战 已开发出脂质体纳米颗粒 GalNAc等多种载体 [2] - siRNA药物面临免疫原性问题 脱靶效应 稳定性差等挑战 需进行修饰以增强体内稳定性与功效 [3] 企业动态 - 诺华2025H1业绩显示 siRNA产品Leqvio销售收入达5 55亿美元 同比增长66% 2021-2024年从0 12亿美元增至7 54亿美元 [2] - 诺华正在提交Leqvio用于治疗青少年降低胆固醇的上市申请 预计将带来新增长点 [2] - 2023年全球siRNA药物交易共13起 美国和中国企业转让方各6起 中国企业后续交易数量持续占优 [4] 市场前景 - siRNA药物有望成为继小分子 抗体药物后的第三大药物类型 具有开发周期短 靶向性和特异性好等优点 [2] - 中国企业逐步突破海外垄断的核心底层技术 完成对MNC的授权 有望将更多中国原创管线推向全球市场 [4] 重点公司 - 推荐标的包括悦康药业 信达生物 华东医药 阳光诺和 康诺亚 丽珠集团 以岭药业等 [5] - 受益标的包括石药集团 翰森制药 前沿生物 成都先导 舶望制药 圣因生物等 [5]