治疗进展 - 创新治疗药物伐莫洛龙在首都医科大学附属北京儿童医院神经内科实现临床应用 [1] - 这是该药物自获批进入中国市场后在全国医疗机构内开出的首张处方 [1] - 伐莫洛龙可延缓DMD疾病进展且副作用比糖皮质激素更低 [1][2] 疾病背景 - DMD是一种X染色体连锁隐性遗传疾病，主要发生于男孩 [1] - 全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病 [1] - 患儿通常在3岁左右步态异常明显，4-5岁后运动能力开始倒退，10-12岁丧失行走能力 [1] 药物特性 - 伐莫洛龙拥有抗炎作用但副作用比糖皮质激素小 [2] - 可以降低对儿童生长发育方面的负面影响 [2] - 伐莫洛龙口服混悬于2024年12月获国家药监局批准用于治疗四岁及以上DMD患者 [2] 临床案例 - 9岁患儿悠悠在5年前确诊DMD [1] - 之前通过糖皮质激素药物和康复训练控制病情 [1] - 4岁时开始服用泼尼松、地夫可特等糖皮质激素药物 [2]