公司活动与战略 - 公司将于2025年8月4日美东时间下午2点通过Zoom网络直播举办活动 由首席执行官Alon Ben-Noon与ALS倡导者Aaron Lazar共同主持 讨论PrimeC疗法的最新进展和加拿大监管路径 [1][2][3] - 活动将接受参与者提问并进行实时互动 为ALS社区、媒体和生物技术投资者提供有价值的信息 [3] - 公司已与一家制药合作伙伴签署具有约束力的条款书 涉及市场进入策略的最新发展 [2] 产品与研发 - PrimeC是公司的主要候选药物 是一种新型缓释口服制剂 由环丙沙星和塞来昔布两种FDA批准药物组成的独特固定剂量组合 [11] - PrimeC旨在协同靶向ALS的多个关键机制 包括运动神经元退化、炎症、铁积累和RNA调节受损 可能抑制ALS进展 [11] - 该药物已完成2a期临床试验 达到安全性和有效性终点 包括减缓功能和呼吸恶化 并在ALS相关生物标志物上显示统计学显著变化 [11] - PrimeC已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药资格认定 [11] 市场与疾病背景 - ALS是一种无法治愈的神经退行性疾病 会导致完全瘫痪和死亡 诊断后生存期为2-5年 [10] - 仅美国每年就有超过5,000例新诊断病例 年疾病负担达10亿美元 [10] - 到2040年 美国和欧盟的ALS患者数量预计将增长24% [10] - 神经退行性疾病（包括ALS、阿尔茨海默病和帕金森病）代表当前最显著的未满足医疗需求之一 目前有效治疗选择有限 [12] 公司战略 - 公司专注于发现和治疗衰弱性神经退行性疾病 采用针对多途径的联合疗法策略 [12] - 基于大量相关生物标志物的强有力科学研究 公司开发针对这些疾病相关多途径的联合疗法 [12] - 公司处于临床后期阶段 致力于开发严重神经退行性疾病的新疗法 [1]