核心观点 - 公司Pierre Fabre Pharmaceuticals Inc (PFP)宣布其生物制品许可申请(BLA)获得FDA受理并进入优先审评，用于治疗EBV+ PTLD患者，这是美国首个针对该适应症的潜在疗法 [1][3] - 该疗法tabelecleucel是一种同种异体、即用型EBV特异性T细胞免疫疗法，靶向并清除EBV感染细胞，BLA包含超过430名患者的数据 [3] - 如果获批，tabelecleucel将成为美国首个治疗EBV+ PTLD的疗法，PDUFA目标行动日期为2026年1月10日 [1] 产品与研发 - tabelecleucel已在欧洲获得上市许可(品牌名EBVALLO™)，并于2022年12月获得欧洲委员会批准，2023年5月获英国MHRA批准，2024年5月获瑞士Swissmedic批准 [4] - 该产品正在进行关键的ALLELE研究，针对成人和2岁以上儿童患者的复发或难治性EBV+ PTLD [3] - EBV+ PTLD是一种极其罕见、急性且可能致命的血液恶性肿瘤，发生在造血细胞移植(HCT)或实体器官移植(SOT)后，患者初始治疗失败后生存期仅数周至数月 [1] 公司合作与生产 - Atara Biotherapeutics Inc与PFP合作，迅速解决了2025年1月完全回应信中概述的第三方生产设施问题，并于2025年7月11日重新提交BLA [2] - 自2025年3月31日起，PFP负责欧洲市场商业产品和全球临床试验供应的tabelecleucel生产 [5] - 2025年7月15日，Atara将tabelecleucel的研究性新药申请转移给Pierre Fabre Medicament [5] 公司背景 - PFP是Pierre Fabre Laboratories的美国制药子公司，专注于肿瘤学和罕见病领域，为需求未满足的患者群体提供突破性疗法 [6] - Pierre Fabre Laboratories是一家全球医疗保健公司，在43个国家设立机构，拥有超过10,000名员工，产品分销至120个地区 [7] - 公司采用基金会所有制结构，增强了为患者创造长期价值的能力，并通过合作伙伴关系和收购推动创新精准治疗管线 [7] 研发管线 - 公司研发管线包括EBV+ PTLD、NRAS突变黑色素瘤、MET突变或扩增的非小细胞肺癌以及X连锁少汗性外胚层发育不良(XLHED) [9] - 公司总部位于美国新泽西州Secaucus，秉承创新精神，以患者体验为核心，致力于开发受患者和医疗专业人员启发的治疗解决方案 [8][9]