文章核心观点 欧洲委员会批准Cabometyx用于特定神经内分泌肿瘤成年患者治疗，该批准基于CABINET III期试验数据，显示其有显著无进展生存期优势且安全性良好，为患者提供新治疗选择 [1][4][5] 药物相关信息 Cabometyx介绍 - Cabometyx是小分子，抑制多种受体酪氨酸激酶，参与正常细胞功能和病理过程 [5][7] - 是欧盟首个且唯一获批用于既往治疗过的不可切除或转移性神经内分泌肿瘤的全身疗法，无论肿瘤部位、分级或既往非生长抑素类似物全身治疗情况 [5] Cabometyx适应症 - 在美国和日本以外超65个国家，包括欧盟，Cabometyx目前有多种适应症，如晚期肾细胞癌、分化型甲状腺癌、肝细胞癌、神经内分泌肿瘤等 [9][14] Cabometyx授权情况 - Exelixis授予Ipsen在美国和日本以外商业化和进一步临床开发Cabometyx的独家权利，授予武田制药在日本的相关权利，Exelixis保留在美国开发和商业化的独家权利 [8] 神经内分泌肿瘤行业情况 - 大多数神经内分泌肿瘤发展缓慢，可起源于身体不同部位，疾病进展需多线治疗，进展后的治疗选择常受限，27%的肺癌神经内分泌肿瘤患者进展后无获批治疗方案 [2] - 71%患者称神经内分泌肿瘤对日常生活有负面影响，92%需改变生活方式以适应疾病 [3] 临床试验情况 CABINET试验介绍 - CABINET是由美国国立癌症研究所赞助的随机双盲III期试验，比较卡博替尼与安慰剂治疗晚期神经内分泌肿瘤患者 [9] - 试验在美国共招募298名患者，按2:1随机分配到Cabometyx或安慰剂组，分两个独立队列，主要终点是无进展生存期，次要终点包括总生存期、客观缓解率和安全性 [10] CABINET试验结果 - 试验显示Cabometyx对比安慰剂显著降低疾病进展或死亡风险，在晚期胰腺和胰腺外神经内分泌肿瘤中分别降低77%和62% [5] - pNET队列中，中位随访13.8个月，Cabometyx组中位PFS为13.8个月，安慰剂组为4.4个月；epNET队列中，中位随访10.2个月，Cabometyx组中位PFS为8.4个月，安慰剂组为3.9个月 [6] - 总体生存数据在分析时未成熟，Cabometyx安全性与已知一致，未发现新安全信号，健康相关生活质量较安慰剂组维持或改善 [6] 公司相关信息 Ipsen公司介绍 - Ipsen是全球生物制药公司，专注肿瘤学、罕见病和神经科学三个治疗领域，研发管线由外部创新推动，在超40个国家有团队，药品覆盖超100个国家 [11] - 在巴黎上市（Euronext: IPN），通过美国存托凭证计划在美国上市（ADR: IPSEY） [12] 公司观点 - 公司高管称神经内分泌肿瘤复杂且近年缺乏创新，此次批准为进展患者提供独特、简化且有效的治疗选择，期待与当地卫生当局合作让更多患者用上药 [3] - 专家表示不同类型神经内分泌肿瘤序贯使用全身疗法有挑战，获批为高分化神经内分泌肿瘤患者提供新治疗机会 [4]