产品批准与特性 - VYJUVEK获日本厚生劳动省批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB) 成为日本首个且唯一获批的DEB基因疗法 [1] - 该疗法通过递送功能性COL7A1基因解决疾病根源 可实现伤口愈合并维持VII型胶原蛋白表达 需重复给药 [1] - 日本批准方案包含家庭给药选项 患者或其家属可自行给药 也可在医疗机构使用 [1][3] 临床数据与安全性 - 批准基于包含日本患者开放标签扩展研究的综合临床数据 4名完成研究的患者均实现6个月完全伤口闭合的主要终点 [5] - 日本患者安全性数据与既往研究一致 耐受性良好 [5] - 根据《卡塔赫纳法案》完成环境安全评估后 成为日本首个获批家庭使用的基因药物 [3] 市场与商业化 - 产品在日本上市时间取决于正在进行的医保报销流程 预计2025年底前完成商业推出 [4][5] - 此前已获美国FDA(2023年5月)和欧盟委员会(2025年4月)批准 [7] - 日本再审查期限为十年 [6] 公司背景与战略 - Krystal Biotech为全球性生物技术公司 专注于满足高未满足医疗需求的基因药物开发 [8] - VYJUVEK是公司首个商业化产品 也是全球首个可重复给药的基因疗法 [8] - 公司管线涵盖呼吸系统 肿瘤学 皮肤病学 眼科学等领域 [8][9]