欧洲药品管理局对Elevidys的负面意见 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会对Elevidys用于3至7岁杜氏肌营养不良症患者的条件性上市授权发出负面意见 [1] - 该意见基于迄今为止杜氏肌营养不良症最大规模的基因治疗临床项目数据，包括关键性3期EMBARK研究结果 [2] - EMBARK研究显示Elevidys治疗可提供持续的疾病进展稳定或减缓效果，并具有一致且可控的安全性 [2] Elevidys的临床数据表现 - 超过900名杜氏肌营养不良症患者接受Elevidys治疗，其中760名为可行走患者 [3] - 虽然EMBARK研究一年后未达到主要终点，但在重要次要功能结果指标上显示出具有临床意义和统计学显著性的改善 [3] - 向欧洲药品管理局提交的长期疗效数据显示，EMBARK研究两年结果及其他三项Elevidys研究三年汇总分析均显示关键运动功能指标的临床意义改善 [4] 美国市场暂停与监管动态 - 公司自愿从7月22日起暂停Elevidys在美国的所有发货 [4] - 美国食品药品监督管理局生物制品评价与研究中心要求提供额外临床数据以验证Elevidys的安全性 [5] - 分析师指出诺华Zolgensma在FDA不良事件数据库中报告三例患者死亡后仍未被停止发货，显示监管机构对Elevidys采取更谨慎态度 [6][7] 公司合作与财务影响 - 公司与罗氏合作开发和商业化该基因疗法 [1] - 合作伙伴Arrowhead Pharmaceuticals表示公司近期在非授权产品线遭遇挫折，但仍有望在年底前获得总计3亿美元里程碑付款 [8] - 若公司未能支付与ARO-DM1队列相关的1亿或2亿美元近期付款，Arrowhead有权终止ARO-DM1协议 [9] - 公司股价周五下跌7.53%至11.91美元 [9]