核心观点 - 公司完成全球3期HARBOR试验患者招募 针对del-desiran治疗1型强直性肌营养不良症(DM1) 预计2026年第二季度公布顶线数据 并计划在2026年下半年提交美国、欧盟和日本的市场申请 有望成为全球首个获批的DM1治疗药物[1][2][3] 临床试验进展 - 全球3期HARBOR试验已完成约150名患者(16岁及以上)招募 在约40个全球中心开展随机、安慰剂对照、双盲关键研究[5] - 患者每八周接受del-desiran或安慰剂(1:1)治疗 主要终点为视频手部张开时间(vHOT)测量肌强直 次要终点包括握力测试和日常生活活动能力评估[5] - 所有参与者可选择在2025年第三季度加入开放标签扩展试验[5] - MARINA-OLE试验的长期4mg/kg疗效和安全性数据更新预计在2025年第四季度公布[1][3] 药物特性与机制 - del-desiran采用抗体寡核苷酸偶联物(AOC)技术平台 通过靶向转铁蛋白受体1的单克隆抗体与靶向DMPK mRNA的siRNA结合 降低毒性DMPK mRNA水平[7] - 临床数据显示在多个终点实现疾病进展逆转 包括手部功能、肌力强度及日常生活活动能力改善[3][7] 监管状态与市场潜力 - 获得美国FDA突破性疗法、孤儿药和快速通道认定 以及欧洲EMA和日本孤儿药认定 是日本首个获得孤儿药认定的DM1在研疗法[4][7] - 目前全球尚无获批的DM1治疗药物 该疾病为罕见遗传性进行性神经肌肉疾病 表现为多系统症状并缩短预期寿命[3][6] 公司背景 - 公司专注于开发抗体寡核苷酸偶联物(AOC)新型RNA疗法 结合单克隆抗体特异性和寡核苷酸精准治疗优势[8] - 除DM1外 临床开发项目还包括杜氏肌营养不良症和面肩肱型肌营养不良症 并推进两个精准心脏病学候选药物[8]