公司融资与财务状况 - 2024年12月至2025年7月期间公司共融资6100万美元（约5200万欧元）包括3000万欧元股权融资、700万欧元银行贷款、1320万欧元欧盟IPCEI赠款及180万欧元研发返现激励 [2][4] - 2025年4月完成3000万欧元股权融资（原计划2500万欧元）在美国及欧洲投资者超额认购且无附加认股权证 [2][13] - 2025年7月收到欧盟IPCEI赠款1320万欧元（约1500万美元）同时终止与Nice&Green的可转换债券融资协议并支付470万欧元 [4][14] - 截至2025年6月30日现金及现金等价物为3646.5万美元总资产1.62亿美元股东权益1.34亿美元 [11][16] - 2025年上半年研发支出576万美元同比增长17%行政支出265万美元同比增长28%净亏损186.9万美元（每股-0.03美元） [9][10][11][18] 核心产品Vafidemstat（CNS领域）进展 - 2025年6月向FDA提交vafidemstat治疗边缘型人格障碍（BPD）的PORTICO-2三期临床试验方案采用STAXI-2和OAS-M量表作为主要及关键次要终点计划招募350名患者试验周期18周 [3][7] - 扩大vafidemstat治疗精神分裂症的EVOLUTION二期b试验至欧洲多国并将样本量调整至84名患者以评估阴性症状改善 [3][7] - 筹备新二期HOPE-2试验评估vafidemstat治疗自闭症谱系障碍（ASD）攻击行为重点关注Phelan-McDermid综合征等遗传亚群 [3][7] - 在加拿大和以色列获得"治疗行为改变方法"专利保护期限至少至2038年对应专利已在欧洲、澳大利亚等多地授权 [7] 核心产品Iadademstat（肿瘤学）进展 - FRIDA一期b试验评估iadademstat联合gilteritinib治疗复发/难治性FLT3突变AML持续招募患者计划在ASH-2025会议更新数据 [3][6] - 与NCI合作开展一线AML、MDS及小细胞肺癌（SCLC）联合疗法试验包括CRADA及研究者发起研究（IIS）其中SCLC试验于2025年4月启动计划招募45-50名患者 [3][12] - 向EMA提交iadademstat治疗镰状细胞病（SCD）的RESTORE一期b试验申请计划招募40名患者主要评估安全性与胎儿血红蛋白诱导能力预计2025年9月获批 [3][12] - 筹备治疗原发性血小板增多症（ET）的临床试验计划2025年下半年向EMA提交申请 [12] 早期研发与战略定位 - 表观遗传学HDAC6抑制剂ORY-4001完成IND enabling研究拟用于治疗夏科-玛丽-图斯病（CMT）和肌萎缩侧索硬化症（ALS） [8] - 公司定位为欧洲表观遗传学领域领导者专注于CNS疾病和肿瘤学的个性化治疗拥有LSD1抑制剂vafidemstat（三期准备阶段）和iadademstat（二期阶段） [19]