文章核心观点 PolTREG及其美国子公司Immuthera获得美国FDA积极意见 为1型糖尿病前期注册试验铺平道路 若成功 PTG - 007将成全球首个在此阶段注册的疗法 公司后续计划向FDA提交正式IND会议申请 [2][3] 公司进展 - 公司宣布FDA发布正式会议协议 确认临床数据足以支持IND申请 并列出加速美国开发的监管途径 [2] - 公司将在IND申请中申请快速通道 突破性疗法或再生医学先进疗法指定 [4] - 公司计划在未来几周向FDA提交正式IND会议申请 [6] 合作与支持 - 年中公司成立100%控股的美国子公司Immuthera [9] - 七月糖尿病和神经免疫学专家加入公司科学顾问委员会 [9] - 年初Noble Capital Markets和Kinexum Services支持公司美国注册工作 [9] - 公司与Antion Biosciences合作开发下一代同种异体TREG疗法 [9] 产品信息 - 公司领先产品PTG - 007为早期1型糖尿病自体Treg疗法 准备进行2/3期临床试验 公司正寻求合作 [6] - 公司开发多编辑和同种异体CAR - Treg细胞疗法 结合PTG - 007为各阶段1型糖尿病患者提供临床解决方案 [9] FDA协议要点 - FDA认为公司3期1型糖尿病临床数据足以支持PTG - 007在1、2期无症状患者适应性2/3期研究的直接获益前景 [4] - FDA接受在试验统计分析中纳入波兰1期患者 [4][9] - FDA可能将适应性2/3期研究视为注册试验 加速PTG - 007在美国的批准 [4][9] - FDA认为总体研究设计合理 治疗潜在益处大于风险 确认临床数据足以支持美国研究的IND申请 [5] - FDA希望IND申请中包含技术转让至美国的数据 [9] 公司介绍 - 公司是基于T调节细胞开发自身免疫疗法的全球领导者 拥有包括多种细胞疗法的强大平台 [6] - 子公司Immuthera在美国和加拿大开拓基于细胞的疗法临床开发 可利用公司研发能力和资产管线 正寻求投资 [7]