公司重组与成本削减 - Sarepta Therapeutics宣布重大重组计划 包括裁员36%（500名员工） 预计每年节省4亿美元成本 [1] - 公司与FDA达成协议 在基因疗法药物ELEVIDYS标签中增加关于急性肝损伤和肝衰竭的黑框警告 [1] 法律诉讼与投资者指控 - 投资者集体诉讼指控公司就ELEVIDYS的安全性和有效性披露存在误导 称其隐瞒关键风险信息 [4] - 诉讼称公司未披露临床方案缺陷 且已知严重不良反应可能导致监管审查和试验暂停 [5] - 诉讼列举关键时间点：2025年3月18日披露首例患者死亡 4月4日欧盟要求审查 6月15日第二例肝衰竭死亡 6月24日FDA启动安全调查 [6][7][8] 监管动态与产品审批 - 欧洲药品管理局（EMA）拒绝ELEVIDYS审批 因患者治疗后一年未显示North Star评估指标的统计学显著改善 [9] - FDA针对两例死亡病例发布安全通告 调查药物相关肝衰竭风险 公司已暂停部分患者群体的药物供应和临床试验给药 [7][8] 市场影响与股价波动 - 系列负面事件导致公司股价多次大幅下跌 包括安全更新发布（-15%）、欧盟审查（-12%）及EMA拒批（-22%）等时间点 [8][9] - 诉讼指控公司此前关于药物审批前景的乐观陈述与实际情况存在重大偏差 [4][5] 药物研发背景 - ELEVIDYS为针对特定杜氏肌营养不良症患者的基因疗法 原计划拓展适应症范围但遭遇多重监管阻碍 [1][9]