临床试验进展 - PolTREG及其美国子公司Immuthera在预症状1型糖尿病II期临床试验中完成首例患者给药 试验名为"Pre-Treg" 计划招募150名3-18岁遗传高风险儿童青少年[1] - 公司向FDA提交平行研究方案 美国试验可能具有注册资格 波兰第一阶段患者可纳入美国统计分析[2] - II期试验采用随机安慰剂对照设计 在波兰3个学术中心进行 另有6家医院即将开始招募[4] - 项目获得波兰医学研究机构3170万兹罗提(约1130万美元)非稀释性资助[4] 产品与技术 - PTG-007是自体细胞疗法 针对1型糖尿病早期阶段 已有12年安全数据[8] - 公司开发多编辑异体CAR-Treg细胞疗法 用于治疗第三阶段1型糖尿病 与PTG-007形成完整解决方案[6] - 1型糖尿病分为三个阶段 前两个阶段为预症状期 第三阶段出现症状 需要不同治疗策略[8] - 公司建立包含多种Treg细胞疗法的技术平台 包括多克隆Treg CAR-Treg 异体Treg等[10] 商业发展 - 公司认为该疗法具有重大市场与合作潜力 可能成为全球首个预防1型糖尿病症状发作的获批药物[3][7] - 6月成立全资美国子公司Immuthera 负责在美加地区临床开发[9] - 近期多位糖尿病和神经免疫学专家加入科学顾问委员会[9] - 公司与Noble Capital Markets等合作推进美国监管策略 与Antion Biosciences合作开发下一代异体Treg疗法[9] 公司概况 - PolTREG是Treg细胞治疗自身免疫疾病的全球领导者 主打产品PTG-007准备进入II/III期临床[10] - Immuthera专注于在美加开发细胞疗法 可充分利用PolTREG的研发能力和产品管线[11] - Immuthera正在寻求投资以推进在美生产和临床开发[11]