核心观点 - BEAM-101已完成30例镰状细胞病患者给药及首例青少年患者给药 BEACON I/II期试验数据预计2025年底公布 [1][11] - BEAM-302在α-1抗胰蛋白酶缺乏症治疗中展现持续基因突变修正和良好安全性 计划2026年初公布完整试验数据 [2][5][7] - 公司现金及等价物达12亿美元 预计可支持运营至2028年 [1][10][14] 临床进展 - BEAM-101在BEACON试验中完成30例成人及青少年患者给药 获FDA孤儿药认定和RMAT资格认定 [1][11] - BEAM-302在AATD治疗中实现剂量依赖性基因修正 17例患者数据显示功能性M-AAT恢复和Z-AAT突变蛋白减少 [2][3][6] - BEAM-301针对GSDIa的I/II期试验持续进行 BEAM-103计划2025年底启动健康志愿者I期试验 [9][11] 财务数据 - 2025年第二季度现金及等价物环比增长35% 从2024年底8.507亿美元增至12亿美元 [10][14] - 研发支出同比增长17% 从8700万美元增至1.018亿美元 行政支出同比下降9%至2690万美元 [11][16] - 净亏损同比扩大12% 从9100万美元增至1.023亿美元 每股亏损从1.11美元收窄至1.00美元 [11][16] 监管进展 - BEAM-101获FDA孤儿药认定 BEAM-302同时获得孤儿药认定和RMAT资格认定 [11] - RMAT资格认定旨在支持针对未满足医疗需求的严重疾病再生医学疗法开发 [11] 研发策略 - 通过碱基编辑技术实现精准基因治疗 平台整合基因编辑、递送和内部生产能力 [12] - 针对镰状细胞病、AATD、GSDIa等疾病建立多元化研发管线 [9][12]