公司事件 - Sarepta Therapeutics是一家专注于开发杜氏肌营养不良症治疗方法的商业阶段生物制药公司 其基因治疗产品ELEVIDYS针对特定杜氏肌营养不良症患者群体 [3] - 公司被指控在2023年6月22日至2025年6月24日期间做出虚假或误导性陈述 未披露ELEVIDYS存在重大安全风险 临床试验方案不足以检测严重副作用等关键信息 [3] - 2025年3月18日披露首例ELEVIDYS治疗患者因急性肝衰竭死亡 导致股价下跌超过27% [4] - 2025年4月4日因欧洲监管机构要求审查事件 公司暂停部分ELEVIDYS临床试验的患者招募和给药 股价再跌7% [5] - 2025年6月15日报告第二例ELEVIDYS治疗患者死亡 公司暂停非卧床患者用药并重新评估ENVISION研究方案 股价暴跌42% [6] - 2025年6月24日FDA发布安全通告确认收到两例死亡报告并展开调查 公司股价进一步下跌8% [7] 产品情况 - ELEVIDYS基因疗法存在严重安全风险 两例患者死亡均与急性肝衰竭相关 [4][6] - 产品安全问题导致临床试验暂停 监管审查加强 可能影响现有及未来批准 [3][5][6] - 安全事件引发连锁反应 包括暂停患者招募 给药和产品运输等运营活动 [5][6]