公司概况 - PepGen是一家专注于开发寡核苷酸疗法的临床阶段生物技术公司 主要治疗严重神经肌肉和神经系统疾病 [3] - 公司核心产品PGN-EDO51是一种靶向杜氏肌营养不良症(DMD)的增强递送寡核苷酸(EDO)肽 [3] 诉讼指控 - 公司在2024年3月7日至2025年3月3日期间被指控做出虚假或误导性陈述 未披露重大事实 [1][3] - 指控内容包括PGN-EDO51的安全性和有效性低于公司宣称水平 [3] - CONNECT2临床试验存在安全性问题 可能无法获得FDA批准 [3] - 公司夸大了PGN-EDO51的临床、监管和商业前景 [3] 临床数据披露 - 2024年7月30日公布CONNECT1研究第一阶段(5mg/kg)的"阳性临床数据" 显示平均绝对肌营养不良蛋白水平为正常值的0.61% 较基线变化0.26% [4] - 分析师指出肌营养不良蛋白增幅低于预期 结果令人失望 导致股价下跌近33% [4] 监管进展 - 2024年12月16日披露FDA对CONNECT2研究的IND申请发出临床暂停通知 因担忧患者风险或试验缺陷 导致股价进一步下跌 [5] - 2025年1月29日宣布暂停CONNECT1研究中10mg/kg组给药 因参与者肾功能下降 加拿大卫生部要求补充安全数据 [6] - 公司表示正与FDA讨论CONNECT2研究的给药计划问题 消息导致股价下跌约22% [6] 研究暂停 - 2025年3月4日宣布自愿暂停CONNECT2研究 以审查CONNECT1研究10mg/kg组数据 导致股价下跌近19% [7]