欧洲药品管理局对ELEVIDYS的评估 - 欧洲药品管理局(EMA)于2025年7月24日建议拒绝批准Sarepta公司治疗杜氏肌营养不良症的药物ELEVIDYS的上市许可 [1] - EMA指出一项涉及125名4至7岁儿童的关键研究未能证明该药物对运动能力有显著改善 接受ELEVIDYS治疗组与安慰剂组在North Star行走评估(NSAA)分数上的变化差异无统计学意义 [4] Sarepta公司近期负面事件 - 公司宣布进行重大重组 包括裁员36%(500名员工) 预计每年节省约4亿美元成本 [2] - 公司与FDA达成协议 将在ELEVIDYS标签上增加关于急性肝损伤和急性肝衰竭的黑框警告 [2] - 2025年3月18日披露一名非行走患者在ELEVIDYS试验中死亡 4月4日欧盟要求审查该死亡事件并暂停部分试验的招募和给药 6月15日报告第二例非行走患者因急性肝衰竭死亡 导致公司暂停向该患者群体发货并中止一项临床研究 [7][8] 证券集体诉讼案件 - 投资者指控公司对ELEVIDYS的前景和开发做出误导性陈述 声称公司隐瞒了该药物的重大安全风险和临床试验方案的不足 [5] - 诉讼称公司未披露这些不良事件的严重性可能导致监管审查 试验暂停以及当前和扩大批准的风险增加 [6] - 2025年6月24日 FDA发布安全通告确认正在调查ELEVIDYS治疗相关的急性肝衰竭风险 并引用两例死亡报告 [9] 股价影响 - EMA拒绝建议导致Sarepta(NASDAQ: SRPT)股价再次大幅下跌 [1] - 诉讼指控公司每次披露负面信息都引发股价急剧下跌 [9]