核心观点 - 公司专注于开发用于自身免疫性疾病的靶向细胞疗法 其主导候选药物rese-cel在多项临床试验中展现出深度B细胞耗竭和显著临床反应 近所有患者停用免疫调节药物和类固醇[1][3][4] - 公司计划2025年下半年启动肌炎注册队列入组 目标2027年提交首个BLA申请 并与FDA就更多适应症的注册路径进行讨论[1][11] - 公司通过公开发行募集约9400万美元净收益 现金储备达1.947亿美元 预计可支持运营至2026年下半年[7][12] 临床开发进展 - RESET临床开发项目中五个疾病特异性队列已完成入组 覆盖超过70个临床中心 扩展阶段入组持续进行[1] - 在EULAR 2025大会上展示18例可评估患者数据 证明rese-cel在肌炎、狼疮和系统性硬化症患者中具有良好风险效益特征[1][4] - 计划2025年下半年公布RESET-Myositis完整1/2期数据 RESET-PV初始剂量数据及RESET-MG初始临床数据 2026年上半年公布RESET-SLE和RESET-SSc完整数据[4] 监管策略 - 已与FDA就肌炎注册队列设计达成一致 两个独立队列分别覆盖85%和15%的肌炎人群 计划基于任一队列结果于2027年提交BLA[11] - 计划2025年第三季度讨论狼疮注册队列 第四季度讨论系统性硬化症队列 2026年上半年讨论重症肌无力队列的注册路径[1][11] 生产与供应链 - 推进商业化供应链准备 完成慢病毒载体工艺和细胞药物工艺的BLA支持活动[6] - 牛津生物医学的慢病毒工艺和龙沙的商业化药物生产工艺将用于注册试验入组[6] 财务状况 - 2025年第二季度研发支出3760万美元 同比增长61% 行政管理支出830万美元 同比增长20%[12][17] - 截至2025年6月30日 现金及短期投资达1.947亿美元 较2024年底增长19%[12][19] - 净亏损4510万美元 每股亏损0.73美元[17]