财务业绩 - 第二季度调整后每股收益为202美元 远超Zacks共识预期的111美元 主要得益于超预期的合作收入和较低运营开支[1] - 总营收达6111亿美元 同比增长68% 超出Zacks共识预期的5295亿美元[2] - 产品收入达5131亿美元 同比增长42% 主要受Elevidys销售增长驱动[3] 产品收入构成 - 三款PMO疗法产品收入2313亿美元 同比下降3% 但仍超出Zacks共识预期的2283亿美元[4] - 基因疗法Elevidys销售额达2819亿美元 同比大幅增长132% 超出Zacks共识预期的2779亿美元[4] - 合作与其他收入达9800万美元 包含罗氏支付的6350万美元日本批准里程碑款项及2700万美元合同生产收入[5] 运营成本 - 调整后研发费用1817亿美元 同比增长18% 主要因Elevidys临床材料费用增加及1300万美元Brammer Bio和解费用[7] - 调整后销售与管理费用1134亿美元 同比增长7% 主要因Elevidys营销相关的专业服务费用增加[7] 业务发展与合作 - 与罗氏2019年达成授权协议 罗氏拥有Elevidys在美国以外市场的独家商业化权利[6] - 从罗氏获得510万美元非美国地区Elevidys销售特许权使用费[5] 监管与安全事件 - 三例患者死亡与基因疗法相关 两例涉及Elevidys 一例涉及实验性LGMD疗法 均与非 ambulant 患者相关且与AAVrh74载体有关[13] - FDA上周批准Elevidys用于ambulant患者 公司已恢复产品发货[15] - 正在制定增强免疫抑制方案的新协议 以提高非ambulant患者用药安全性[18] 战略调整与重组 - 启动重组计划 预计从2026年起每年节省4亿美元[19] - 裁员36%约500名员工 预计每年节省12亿美元[19] - 重新调整研发管线 暂停多数LGMD项目 重点发展siRNA项目[20] 研发管线进展 - 从Arrowhead收购四个临床阶段项目 包括FSHD、IPF、DM1和SCA2适应症[21] - FSHD和DM1项目初步数据预计在年底前公布[21] 业绩指引 - 预计2025年从三款PMO疗法获得9亿美元收入[12] - 维持Elevidys在ambulant患者群体最低5亿美元年收入预期[11]